«Тройная терапия с VX-659 может вылечить до 90% больных, влияя на распространенную причину развития муковисцидоза» — комментируют авторы исследования во главе с Steven Rowe из Университета Алабамы, Бирмингем, США.

Терапия направлена ​​на восстановление активности белка, который отвечает за транспорт хлора, известного как CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), функция которого является пониженной или отсутствующей в результате мутации Phe508del в длинном плече 7-й хромосомы.

Высокий уровень омега-3 связан со здоровым старением
Два исследования оценивали эффективность и безопасность двух низкомолекулярных модификаторов CFTR нового поколения VX-659 и VX-445, как часть тройной терапии, включающей тезакафтор, который увеличивает количество CFTR на клетке и ивакафтор, который увеличивает открытие этих ионных каналов.

В первом исследовании 117 пациентов с муковисцидозом, которые были гетеро- или гомозиготными по Phe508del CFTR мутацией было случайно назначен тройную терапию VX-659—тезакафтор-ивакафтор или плацебо в течение 4 недель. Результаты опубликованы в New England Journal of Medicine указывают на значительное повышение ОФВ1 на 29-й день. В среднем прирост при гомозиготном генотипе составил 13,3% (9,5% -17,1%; P <0,001) по сравнению с отсутствием изменений в группе плацебо. И 9,7% (6,6% -12,7%; P <0,001) у пациентов с гетерозиготным генотипом против каких-либо изменений в группе плацебо.

Второе исследование включает 122 больных и имеет аналогичный дизайн и указывает, что тройная терапия с VX-445 также существенно повысила ОФВ1 у пациентов обеих генотипов. В среднем прирост составил 13,8% (10,9% -16,6%; P <0,001) и 11,0% (7,9% -14,0%; P <0,001) в гомо- и гетерозиготных генотипах соответственно , по сравнению с группы плацебо.

Есть герпес? Болезнь Альцгеймера «передает привет»!
Хотя данные исследования и является большим шагом в лечении муковисцидоза, есть определенные предостережения и опасения относительно того насколько длительным будет положительный эффект от данной терапии, и уменьшит это частоту обострений.