Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) — заболевание, которое развивается в костном мозге и проявляется аномально высоким количеством лейкоцитов как в крови, так и местно. Согласно прогнозам The National Cancer Institute, за год умирает около 50% пациентов с таким диагнозом. Проблема заключается в том, что половина взрослых с ОМЛ не получают интенсивную химиотерапию из-за чрезвычайно высокой токсичности и побочных эффектов.

FDA утвердило использование препарата гласдегиба — таблеток, которые планируют использовать в комбинации с низкими дозами цитарабина (LDAC) у пациентов с ОМЛ в возрасте от 75 лет или у тех, кто страдает другими хроническими заболеваниями.

Эффективность гласдегиба проверяли в рандомизированном клиническом исследовании. 111 взрослых, которым только диагностировали ОМЛ, разделили на две группы: первая получала только LDAC, вторая — комбинацию LDAC с гласдегибом. Медиана общей выживаемости первой группы составляла 4.3 месяца, в то время как для второй значение было почти вдвое больше — 8.3 месяца. Среди распространенных побочных эффектов комбинированной терапии обнаружили анемию, усталость, кровотечения, фебрильной нейтропенией, боль в мышцах, тошноту, отеки, тромбоцитопения и одышка.

Синдром Ли-Фраумени. Необратимый рак.
Гласдегиб запрещается использовать при беременности и грудном вскармливании. Этот препарат может привести к смерти плода или значительных врожденных дефектов. Пациентам не рекомендуется во время терапии быть донором крови или отдельных ее фракций. Особое внимание следует уделять пациентам с сердечными проблемами и контролировать электрическую активность сердца на предмет наличия QT-пролонгации.